وبحسب موقع "سكاينس ديلي"، التحدي الرئيسي في اختبار أدوية الزهايمر في التجارب السريرية هو أن المشاركين بحاجة إلى أعراض، ولكن بمجرد ظهور الأعراض على الأشخاص، يكون الوقت متأخراً جداً عادةً لأن العديد من خلايا الدماغ تكون قد ماتت بالفعل.
ويشمل هؤلاء الأشخاص الذين يعانون من متلازمة داون (DS) الذين لديهم فرصة حوالي 70 في المائة لتطور مرض الزهايمر خلال حياتهم. وذلك لأن الكروموسوم الإضافي 21 الذي يحمله يتضمن جين بروتين السلائف النشواني الذي يسبب الزهايمر المبكر عند تناول جرعة زائدة.
وجمع الباحثون في جامعة كوين ماري في لندن خلايا الشعر من مرضى متلازمة داون وأعادوا برمجتها لتصبح خلايا جذعية، والتي تم توجيهها بعد ذلك لتحويلها إلى خلايا دماغية.
وفي هذه الخلايا الشبيهة بالدماغية، رأى الباحثون أن الأمراض الشبيهة بالزهايمر تتطور بسرعة، بما في ذلك الثلاثي المميز لعلامات تقدم مرض الزهايمر - الآفات الشبيهة باللويحات النشوانية، والموت العصبي التقدمي والتراكم غير الطبيعي لبروتين يسمى "تاو" داخل الخلايا العصبية.
وعلق الباحث الرئيسي البروفيسور دين نيزيتيك قائلاً "يمثل هذا العمل إنجازاً رائعاً، حيث يعد هذا أول نظام قائم على الخلايا يحتوي على ثلاثي كامل من أمراض الزهايمر، دون أي تعبير زائد عن الجينات الاصطناعية، يفتح هذا النظام احتمال فحص الأدوية الجديدة التي تهدف إلى تأخير أو حتى منع مرض الزهايمر قبل بدء موت الخلايا العصبية".
وأظهر الباحثون أنه يمكن استخدام النظام كمنصة اختبار وقائية للأدوية في وقت مبكر، حيث أخذوا دواءين مختلفين معروفين أنهما يمنعان إنتاج الأميلويد، واختبروهما على خلايا الدماغ هذه، وفي ستة أسابيع أظهرا أنهما يمنعان ظهور أعراض الزهايمر.
وجد الفريق أيضًا دليلاً على وجود جين مثبط لمرض الزهايمر يعمل بشكل طبيعي (جين BACE2)، ويساهم النشاط المتزايد لهذا الجين في الوقاية من / إبطاء مرض الزهايمر في أنسجة الدماغ البشرية.
ويمكن استخدام هذا الجين في المستقبل كمؤشر حيوي لتحديد خطر إصابة الأشخاص بالمرض، أو كمقاربة علاجية جديدة من خلال تعزيز عملها.