يعتبر الدواء الجديد أول علاج جيني يُطرح في الأسواق على الإطلاق، ومن المتوقع أن تبلغ تكلفته التي تُنتج خصيصًا لكل فرد أكثر من 300 ألف دولار، ولم يتم تحديد سعر معين خاصة بعد منح ترخيص إنتاجه للشركات.
دخل الباحثون وشركات الأدوية، في منافسة محتدمة خلال العقود الماضية للوصول إلى هذه المرحلة الفارقة، بحسب ما ذكرت صحيفة "نيويورك تايمز".
ويجب خلق علاجٍ منفصل لكل مريض على حدة، عبر استئصال الخلايا في مركزٍ طبي معتمد، ثم تجميدها وشحنها إلى مصنع شركة "نوفارتس" لإذابتها ومعالجتها، ثم تجميدها مرةً أخرى وشحنها مجدداً إلى مركز العلاج.
وحضرت الطفلة إميلي وايتهيد، 12 عامًا، أول من تلقى العلاج بالخلايا، في اجتماع اللجنة مع والديها؛ للحث على الموافقة على الدواء الذي أنقذ حياتها.
أطلق على العلاج الجديد "لقاح الحمض النووي الريبوزي" (RNA vaccine) وهو يعمل بطريقة اللقاح الوقائي نفسها، عن طريق محاكاة عامل معد وتدريب الجسد للتصدي له.
